近日， The Lancet Regional Health（WP）发表了北京大学人民医院风湿免疫科等40余家医院共同完成的一项类风湿关节炎新型JAK抑制剂治疗的研究，题目为“Peficitinib在类风湿关节炎患者的安全性和疗效：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究结果，其原文题目：Safety and efficacy of peficitinib in Asian patients with rheumatoid arthritis who had an inadequate response or intolerance to methotrexate: Results of a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled phase 3 study。

Peficitinib（吡西替尼）是一种新型Janus激酶（JAK）抑制剂，能有效抑制JAK3的酶活性以及JAK1/3介导的细胞增殖，进而抑制与类风湿性关节炎中炎症和关节破坏有关的细胞因子介导的信号通路。这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究旨在评估吡西替尼在RA患者的疗效和安全性。研究表明，对于那些对甲氨蝶呤疗效不佳或不耐受的患者，吡西替尼展现出了显著的优势：在接受治疗第24周时，两个吡西替尼治疗组（100mg/日或150mg/日）患者的ACR20、ACR50、ACR70应答率，及达到DAS28-CRP缓解和低疾病活动度的比例均明显高于安慰剂对照组（P＜0.001，见下表）；两个吡西替尼治疗组患者的HAQ-DI及SF 36v2的改善率均显著高于安慰剂对照组；以上治疗受益持续至第52周。

图.治疗第24周时，两个治疗组数据对比示意图

吡西替尼在试验中也显示了良好的安全性。大多数治疗相关不良事件的严重程度均为轻度。在研究期内，吡西替尼治疗组未报告静脉血栓栓塞事件；安慰剂组中的一名患者在第24周后转至吡西替尼150mg/日开放治疗后，报告了一例动脉血栓事件；安慰剂及各治疗组中分别有一名患者在第24周之前经历了心脑血管事件。此外，整个研究期间未报告胃肠穿孔或恶性肿瘤事件。

该临床研究历时3年，北京大学人民医院风湿免疫科为该多中心临床研究的牵头单位，由42家大型医院共同完成。杨月、李敬扬为本文的共同第一作者，栗占国、魏正宗为共同通讯作者。