近日，北京大学人民医院风湿免疫科在《Annals of the
Rheumatic Diseases》发表论文Ruxolitinib as a Salvage Therapy in
Adult-Onset Macrophage Activation Syndrome: Insights from Eight Cases。研究报道了芦可替尼（Ruxolitinib，简称Rux）作为成人发病型噬血细胞综合征（Macrophage Activation Syndrome，简称MAS）的挽救性治疗的潜力。MAS是一种由风湿性疾病引起的潜在致命并发症，其特征是促炎细胞因子的过度产生。成人MAS由于其快速进展和高死亡率，对临床治疗构成了重大挑战。目前，基于儿童治疗方法的一线治疗方案，包括基于噬血细胞综合征（Hemophagocytic lymphohistiocytosis，简称HLH）-94或HLH-2004的方案，对约30%的成人患者无效。这一未满足的需求凸显了对靶向治疗和挽救性治疗的紧迫性。研究表明，Janus激酶抑制剂，如Ruxolitinib，因其能够选择性阻断促炎细胞因子途径，成为治疗成人MAS的有希望的选择。在这项研究中，北京大学人民医院风湿免疫科研究团队分享了他们在成人发病型MAS中使用Rux的单中心经验，强调了其治疗益处和安全性。研究团队对一组对标准治疗反应不佳的MAS患者进行了Ruxolitinib治疗，并使用标准化的评估标准来监测患者的反应。研究结果显示，大多数患者在使用Ruxolitinib后显示出显著的临床改善。研究结果表明，Ruxolitinib可能为那些对传统治疗无反应的MAS患者提供了一种新的治疗选择。这项研究为MAS的治疗提供了新的视角，并可能影响未来的治疗指南和临床实践。北京大学人民医院风湿免疫科/风湿免疫研究所博士研究生宋子怡（导师：栗占国教授）为该文的第一作者，姚海红教授为该论文的通讯作者。
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