近日，北京大学人民医院风湿免疫科栗占国教授团队在白塞病治疗领域再获突破，继最近在Nature子刊Nature Communications发表低剂量白介素-2治疗白塞病（BD）的研究成果后，做为牵头单位在风湿免疫顶刊杂志Annals of the Rheumatic Diseases（ARD，IF 20.6）在线发表了中国原创新药莫米斯特（mufemilast，选择性4-磷酸二酯酶（PDE-4）抑制剂）治疗白塞病的最新研究结果：“Efficacy and safety of mufemilast in patients with Behçet’s syndrome: a phase 2 randomised clinical trial”。该研究通过全国多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究首次证实，对于活动性白塞病，莫米斯特疗效显著，达到主要研究终点，能够有效控制患者的口腔溃疡等病情活动指标，且整体安全性良好。

白塞病是一种慢性、复发性、系统性血管炎。该病可导致多脏器、多系统损害，如动脉瘤、肺栓塞、葡萄膜炎、肠道溃疡等，严重者可危及生命。在中国，白塞病已被列入国家第二批罕见病目录，但在我国该病的患病人群亦有近百万之众，很多患者病程较长，预后不良，且患者的就诊和缓解率低，许多患者错过了早期治疗的最佳时间。

既往研究显示，在白塞病的治疗中，沙利度胺、秋水仙碱等传统药物仍是主要用药，但其起效较慢、需要长期使用、不良反应常见，且患者临床缓解率整体较低，很难有效地控制病情进展。

这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究，筛选90名活动性白塞病患者，均有两个以上口腔溃疡且对外用激素或系统治疗药物疗效不佳或不耐受。患者被随机平行分成三组，分别接受mufemilast 45mg/日、mufemilast 60mg/日和安慰剂治疗。主要研究终点是，治疗第12周时患者口腔溃疡数目的曲线下面积（AUC），其他重要研究终点包括12周时口腔溃疡完全缓解率、口腔溃疡完全缓解时间及口腔溃疡疼痛评分（VAS）、白塞病疾病活动度评分（BSAS、BDCAF）和生活质量评分（MDHAQ）等的0-12周改善程度。

研究表明，治疗12周时，mufemilast 45 mg组和60 mg组与安慰剂组相比，口腔溃疡AUC（0-12）的最小二乘均值差异分别为-104.8（95% CI，-156.3至-53.2；P < 0.001）和-142.5（95% CI，-192.4至-92.7；P < 0.001），达到主要研究终点。视觉模拟疼痛评分和口腔溃疡愈合时间在mufemilast组均显著改善（P < 0.001）。整体安全性良好，PDE-4相关副作用呈一过性且自行缓解，停药率较低（45 mg组为7%，60 mg组为7%，安慰剂组为3%）。未报告与药物相关的严重不良事件。

北京大学人民医院风湿免疫科刘田教授和李春教授为本文共同第一作者，北京大学人民医院风湿免疫科栗占国教授为通讯作者。

参研单位：北京大学人民医院、北京协和医院、上海市同济医院、温州医科大学附属第一医院、厦门大学附属第一医院、徐州医科大学附属医院、北京大学第一医院、北京医院、中山大学孙逸仙纪念医院、浙江大学医学院附属第一医院、新疆维吾尔自治区人民医院、临沂市人民医院、中国科技大学附属第一医院、复旦大学附属中山医院、苏州大学附属第一医院、首都医科大学宣武医院、吉林省人民医院、内蒙古科技大学包头医学院第一附属医院、复旦大学附属华山医院、江苏省人民医院、吉林大学中日联谊医院、成都医学院第一附属医院

原文链接: https://doi.org/10.1016/j.ard.2026.01.014