BTK抑制剂奥布替尼治疗系统性红斑狼疮获得突破！北大人民医院牵头的多中心RCT研究成果发表

风湿消息

近日，北京大学人民医院风湿免疫科/研究所栗占国教授、李茹教授团队在线发表了奥布替尼（Orelabrutinib）治疗系统性红斑狼疮的多中心RCT研究成果：“Orelabrutinib for Systemic Lupus Erythematosus: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study”。

系统性红斑狼疮是一种累及全身多脏器的自身免疫性疾病，病程迁延反复，异质性强，常累及皮肤、关节、肾脏、血液系统及中枢神经系统，严重者可危及生命，是公认的疑难重症之一。目前，传统治疗以糖皮质激素联合免疫抑制剂为主，虽有一定疗效，但存在应答不佳、复发率高以及长期用药安全性差等明显局限，靶向精准治疗是系统性红斑狼疮治疗的重要发展方向。

奥布替尼是一种口服、高选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，临床前研究已证实其在SLE中的治疗潜力。该研究在中国11个中心开展了一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组的Ib/IIa期临床研究，患者随机接受奥布替尼50 mg、80 mg、100 mg或安慰剂每日一次口服治疗，共12周。研究首次证实，奥布替尼在活动性SLE患者中耐受性良好且具有确切疗效：在全部可评估患者中，50 mg、80 mg和100 mg组的SRI-4应答率分别为50%、62%和64%，均显著高于安慰剂组（36%）；尤其在基线SLEDAI-2K > 8的中重度患者中，各剂量组应答率分别达80%、83%和100%，显著优于安慰剂组（0%）。

此外，奥布替尼治疗还观察到蛋白尿减少、抗dsDNA抗体及免疫球蛋白IgG/IgM降低、补体C4升高等免疫学改善。

安全性方面，不良事件多为轻中度。该研究标志着奥布替尼有望成为全球首个治疗系统性红斑狼疮的BTK抑制剂。

北京大学人民医院风湿免疫科/研究所李茹教授、李雪副主任医师为本文共同第一作者，栗占国教授为通讯作者。

此外，值得一提的是，已完成的奥布替尼治疗系统性红斑狼疮的IIb期大样本研究同样达到主要研究终点，奥布替尼由此成为全球首个在治疗SLE II期临床试验中显示出显著疗效的BTK抑制剂，相关研究结果已在2026年欧洲风湿病学大会（EULAR）年会上公布。

目前，该药治疗系统性红斑狼疮的III期临床研究由诺诚健华医药科技有限公司支持，正在全国多中心稳步推进中。

原文链接: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42214214/

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